Yetim İlaçlar
Ayça İrgit - Moleküler Biyoloji ve Genetik, Fen - Edebiyat Fakültesi, İstanbul Teknik Üniversitesi
İlaçlar; tedavi olmak, hastalıklardan korunmak ve vücutta herhangi bir faaliyeti değiştirmek için kullanılan kimyasal, biyolojik ve bitkisel ürünler olarak tanımlanmaktadır[1]. Yetim ilaçlar (orphan drugs) ise görülme sıklığının 2000 kişide 1’den daha az olduğu hastalıklar olan ve görülme sıklığının yaygın görülen hastalıklardan daha az olmasından dolayı ‘nadir’ hastalık olarak adlandırılan hastalıkların tedavisinde kullanılan ilaçlardır[1,2]. Etkilenen kişi sayısının az olması ve bu hastalıklara tedavi olanağı sunan yetim ilaçların düşük kar oranları nedeniyle üretiminin ve geliştirilmesinin desteklenmemesi nedeniyle bu gruptaki ilaçlar yetim ilaç olarak, nadir hastalıklar ise yetim hastalıklar adlandırılmaktadır[3]. Yetim ilaçlar ile ilgili çalışmalar; genetik hastalıklar, kanser (kan ve cilt), kanser ile ilgili durumlar, infeksiyon hastalıkları, nörolojik hastalıklar, otoimmün hastalıklar, kan hastalıkları, kardiyovasküler hastalıklar, solunum hastalıkları, göz hastalıkları, gastrointestinal hastalıkları, büyüme ile ilgili hastalıkları ve organ nakillerini kapsamaktadır[2].
Etkilenen kişi sayısının az olması nedeniyle nadir hastalıklara tedavi olanağı sunan yetim ilaçlar üretimi, geliştirilmesi ve satılması ilaç pazarında karlı olarak görülmeyen ilaç gruplarının başında gelmektedir[2]. İlaçların keşfi, geliştirilmesi, klinik açıdan test edilmesi ve kullanımının onaylanması uzun süren ve maliyetli bir süreçtir. Özellikle etkilenen kişi sayısının az olduğu ve gelir elde edemeyeceklerini düşündükleri için ilaç şirketleri yetim ilaçların geliştirilmesi için yatırım yapmaktan kaçınmaktadırlar. Yetim ilaçların üretimi ve geliştirilmesi için harcanan tutarın tüm ilaç sektörü içindeki payının yalnızca % 4- 5 olduğu tahmin edilmektedir[1]. Yetim ilaçların geliştirilmesinde etkilenen birey sayısının az olmasından kaynaklanan bir diğer zorluk ise yetim ilaçlar için klinik çalışmaların tasarlanmasının diğer ilaçlara göre daha zorlu olmasıdır. Nadir hastalıklar için yetim ilaç geliştirmenin maliyeti diğer ilaç maliyetleri ile aynı olsa da hedef kitlenin az olması sebebiyle yetim ilaçların fiyatları diğer ilaçlar ile kıyaslandığında daha yüksek seyretmektedir. Nadir hasta sayısının ve dolayısıyla yetim ilaçları kullanacak bireylerin sayısının az oluşu bu ilaçlar için düşük satış hacimlerine sebep olmaktadır[1].
Şekil1: 2010-2024 yılları arasında Dünya genelinde yetim ve reçeteli ilaçların beklenen satışı[3].
Yetim ilaçların geliştirilmesi ve üretimi için harcanan kaynakların dengelenebilmesi adına yetim ilaçlar yüksek maliyetler ile satışa sunulmaktadır. Dünya’nın en pahalı 10 proteinin tamamı yetim ilaç grubundadır[1]. Nadir bir hastalık olan Spinal Muskuler Atrofi (SMA) için bir genetik tedavi olanağı sunan ve yetim ilaç grubunda bulunan Zolgensma 2.1 milyon $ satış fiyatı ile en pahalı ilaçların başında gelmektedir[4]. Hasta sayıları ve ilaç maliyetleri arasında görülen ters orantı, nadir hastalığa sahip bireylerin tedaviye erişim olanaklarının düşük olması ile sonuçlanmaktadır[3].
Diğer hastalar gibi nadir hastalığa sahip bireyler de eşit derecede tedaviye erişim olanağına sahip olmalıdır. Bu amaçla, ilaç sektörünü nadir hastalıklara tedavi olanağı sunan yetim ilaçları araştırma ve geliştirme için teşvik etmek adına 1983 yılında Amerika Birleşik Devletleri’nde Yetim İlaç Yasası (Orphan Drug Act) yürürlüğe girmiştir[5]. Nadir hastalıklara dair farkındalığı arttırmak adına yapılan çalışmalardan birisi de yetim ilaçları geliştirmek isteyen ilaç şirketlerine veri sağlamak amacıyla www.orpha.net adresinde hizmet veren bir veri tabanı kurulması olmuştur. Türkiye ise 2007 yılında bu veri tabanına dahil olmuştur[2]. Avrupa’da kullanılan yetim ilaçların listesi her ay Orphanet tarafından yayınlanmaktadır[6]. 2021 Mart ayı için yayınlanan yetim ilaçlar listesinde yer alan yetim ilaçlardan bazıları; Kistik Fibrozis (CF) için kullanılan Kaftiro ve Kalydeco, SMA için kullanılan Evrysdi ve Zolgensma ile Duchenne Musküler Distrofi (DMD) için kullanılan Translarna’dır[7].
Referanslar
Doğuç, E. Yetim ilaçların (Orphan Drugs- Nadir Hastalıklarda Kullanılan İlaçlar) Türkiye’de ve Dünyadaki Durumu. Sağlık Akademisyenleri Dergisi 4(3), 196-201.
Köken, A. H., Hayırlıdağ, M., & Büken, N. Ö. (2018). Sağlık Hakkı Bağlamında Nadir Hastalıklar ve Yetim İlaçlar. Türkiye Klinikleri Journals Med Ethics Law Hist-Special Topics, 91-98.
Ürek, D., Karaman, S. (2019). Önemli Bir Halk Sağlığı Sorunu Olarak Nadir Hastalıklar ve Yetim İlaçlar. Hacettepe Sağlık İdaresi Dergisi 22(4): 863-878.
Cohen, J. (2019). At over $2 million Zolgensma is the world’s most expensive therapy, yet relatively cost-effective. Forbes of, 5.
Dündar, M., & Karabulut, S. Y. (2010). Türkiye'de Nadir Hastalıklar ve Yetim İlaçlar; Medikal Ve Sosyal Problemler. Erciyes Tıp Dergisi, 32(3), 195-200.
Orphanet, (2011), Yetim İlaçlar Hakkında, Erişim Adresi: http://www.orpha.net/national/TR-TR/index/yetim-ila%C3%A7lar-hakk%C4%B1nda/
Orphanet, (Mart, 2021), Lists of Medicinal Products for Rare Diseases in Europe, Erişim Adresi: https://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/GB/list_of_orphan_drugs_in_europe.pdf